TY - JOUR
T1 - Effect of enzyme therapy and prognostic factors in 69 adults with Pompe disease: an open-label single-center study
AU - de Vries, Juna M.
AU - van der Beek, Nadine Anna Maria Elisabeth
AU - Hop, Wim C. J.
AU - Karstens, Francois P. J.
AU - Wokke, John H.
AU - de Visser, Marianne
AU - van Engelen, Baziel G. M.
AU - Kuks, Jan B. M.
AU - van der Kooi, Anneke J.
AU - Notermans, Nicolette C.
AU - Faber, Catharina G.
AU - Verschuuren, Jan J. G. M.
AU - Kruijshaar, Michelle E.
AU - Reuser, Arnold J. J.
AU - van Doorn, Pieter A.
AU - van der Ploeg, Ans T.
PY - 2012/9/26
Y1 - 2012/9/26
KW - Pompe disease
KW - Glycogen storage disease type II
KW - OMIM number 232300
KW - Acid alpha-glucosidase
KW - Alglucosidase alfa
KW - Enzyme replacement therapy
KW - Lysosomal storage disorder
KW - Muscle strength
KW - Lung function
U2 - 10.1186/1750-1172-7-73
DO - 10.1186/1750-1172-7-73
M3 - Article
VL - 7
SP - 73
JO - Orphanet Journal of Rare Diseases
JF - Orphanet Journal of Rare Diseases
SN - 1750-1172
ER -